Медицина

Европейская комиссия одобрила первую в ЕС генную терапию под названием Hemgenix против гемофилии B от компаний CSL и uniQure, сообщил «Фармацевтический вестник» со ссылкой на FirstWordPharma.

Гемофилия B вызывается мутацией гена, регулирующего синтез IX фактора, — белка, критически важного для эффективного свертывания крови. Hemgenix — единственный в своем роде препарат генной терапии, в его составе вирусный вектор, несущий ген IX фактора свертывания, который экспрессируется в печени для производства необходимого белка с целью минимизации эпизодов кровотечения.

В Евросоюзе препарат одобрили на основании результатов исследования HOPE-B. Оно показало, что у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX на 36,9%, что привело к снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64%.

Пациентам с гемофилией B требуется пожизненная терапия в виде внутривенных инфузий фактора IX. По данным Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) EMA, существует «неудовлетворенная медицинская потребность в новых терапевтических подходах, которые могли бы избавить пациентов от необходимости частых инфузий».

В США препарат был одобрен в ноябре прошлого года, там цена Hemgenix составляет 3,5 млн долл. По данным FirstWordPharma, в Европе терапия может стоить около 1 млн долл., но конечная цена пока не оглашалась.

В феврале Минздрав России выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования российского генотерапевтического препарата (ANB-002) для терапии гемофилии B. В испытании примут участие 54 пациента.

Эндокринное общество (Endocrine Society) выпустило клинические рекомендации по лечению гиперкальциемии при злокачественных новообразованиях у взрослых. Документ опубликован в журнале JCEM.

Эксперты отметили, что гиперкальциемия – это одно из самых распространенных метаболических нарушений, возникающих у пациентов с онкологическими заболеваниями.

Взрослым пациентам с гиперкальциемией при злокачественных новообразованиях показано назначение внутривенного бифосфоната или деносумаба, причем лечение деносумабом считается предпочтительным.

В качестве терапии первой линии при тяжелой гиперкальциемии (при повышении сывороточного кальция выше 3,5 ммоль/л (14 мг/дл) эксперты рекомендуют использовать комбинацию кальцитонина с внутривенным бифосфонатом или деносумабом. Из-за тахифилаксии лечение кальцитонином рекомендовано ограничивать 48–72 часами.

При рефрактерной или рецидивирующей гиперкальциемии при злокачественных новообразованиях, для лечения которой ранее использовался внутривенный бифосфонат, рекомендовано проведение дальнейшей терапии деносумабом.

Пациентам со злокачественными опухолями, связанными с высоким уровнем кальцитриола (например, с лимфомами), у которых на фоне терапии глюкокортикоидами сохраняется тяжелая или симптоматическая гиперкальциемия, показано дополнительное назначение внутривенных бифосфонатов или деносумаба.

При гиперкальциемии на фоне карциномы паращитовидной железы рекомендована терапия кальцимиметиками, внутривенным бифосфонатом или деносумабом. Если не удается достичь контроля гиперкальциемии при лечении кальцимиметиками, показано дополнительное назначение внутривенных бифосфонатов или деносумаба. Если достичь контроля гиперкальциемии не удается на фоне монотерапии внутривенным бифосфонатом или деносумабом, показано добавление кальцимиметиков.

Употребление алкоголя снижает активность ревматоидного артрита и повышает качество жизни пациентов. Такие данные получены в исследовании ученых Каролинского института в Стокгольме, результаты которого опубликованы в журнале Arthritis & Rheumatology.

Среди участников, которые исходно не употребляли алкоголь, активность ревматоидного артрита и выраженность болевого синдрома оказались выше в сравнении с теми, кто избегал спиртного. Через год наблюдения число припухших и болезненных суставов оказалось выше среди непьющих пациентов. Кроме того, они отмечали более высокий уровень утомляемости, большую выраженность болевого синдрома. Среди не употреблявших алкоголь участников уровень общего здоровья и качество жизни, обусловленное здоровьем, оказалось ниже.

У пациентов, прекративших употребление алкоголя в период наблюдения, фиксировались более высокая активность заболевания, большая выраженность болевого синдрома и более низкое качество жизни, связанное со здоровьем, по сравнению с теми, кто продолжил употреблять алкоголь. Исходно активность заболевания у этих пациентов не отличалась.

Авторы изучили данные 1228 пациентов с впервые диагностированным ревматоидным артритом, которые принимали участие в исследовании EIRA. Сравнивали неблагоприятные исходы, связанные с активностью заболевания, и обусловленное состоянием здоровья качество жизни среди участников, которые употребляли и не употребляли алкоголь.

Внутривенное введение argatroban в дополнение к алтеплазе пациентам, которые перенесли инсульт, не вызвало существенного улучшения их функционального состояния, выяснили ученые из Хэнаньского университета в Китае. Результаты исследования опубликованы в журнале JAMA.

Отличные неврологические функции (0—1 по шкале Рэнкина) через 90 дней после инсульта выявили у 63,8% участников из группы argatroban и у 64,9% пациентов, которые получали только алтеплазу. Частота развития симптоматических внутримозговых кровоизлияний, паренхиматозных гематом 2-го типа и массивных кровотечений оказалась сопоставима в обеих группах.

Ученые оценивали количество пациентов без симптомов заболевания через 90 дней после начала лечения. Отличным функциональным исходом считалось состояние, которое соответствовало 0—1 баллу по шкале Рэнкина.

Ученые из Национального института рака (NCI), Квислендского университета, Вашингтонского университета и Медицинской школы Университета Питтсбурга оценили влияние частого приема аспирина на развитие рака яичников с учетом генетической предрасположенности к заболеванию с помощью полигенного индекса рисков. Результаты исследования опубликованы в журнале JAMA Network Open.

Анализ показал, что частый прием аспирина снижает риск развития рака яичников на 13%, при этом влияние препарата не зависит от полигенного индекса риска. Сходные показатели удалось получить в подгруппах пациентов, у которых полигенный индекс риска оказался выше и ниже среднего значения.

Необходимо проведение проспективных исследований, чтобы оценить абсолютную пользу частого приема аспирина для женщин с высоким риском развития рака яичников и взвесить пользу и возможные риски, связанные с применением препарата. Авторы предлагают в дальнейшем разработать программы хемопрофилактики для пациенток с самой высокой вероятностью появления заболевания, выявленной на основании эпидемиологических факторов риска и полигенного индекса риска.

С учетом полученного опыта лечения онкопациентов с COVID-19 работа медицинских учреждений по профилю «онкология» будет реорганизована. Об этом сказал генеральный директор НМИЦ радиологии, главный внештатный онколог Минздрава академик РАН Андрей Каприн на VI Петербургском международном онкологическом форуме «Белые ночи 2020» 25 июня.

Он пояснил, что такое решение обусловлено сложностями с интерпретацией и внедрением соответствующих европейских клинических рекомендаций в российскую практику. Географические особенности страны, организация онкологической службы, своеобразие распространения инфекции в каждом регионе дают совершенно особую структуру заболеваемости и смертности.

Каприн сообщил также, что с учетом полученного за время пандемии опыта будет реорганизована работа медучреждений онкологического профиля. Он обратился к коллегам в регионах с просьбой сохранить обсервационные отделения в клиниках, принимавших больных с COVID-19, обеспечить их готовность к работе и резерв сотрудников.

Главный онколог призвал увеличить количество телеконсультаций. По его мнению, необходимо активизировать их не только в формате врач-врач, но и пациент-врач. Это особенно важно в условиях, когда многим больным сложно доехать до медучреждения, отметил он.

Ученые из Университета Калгари разработали новый метод оценки сердечно-сосудистых рисков у пациентов с системной красной волчанкой (СКВ), который учитывает как традиционные факторы, так и параметры, связанные с заболеванием. Результаты исследования, представленные в ходе ежегодной встречи Канадской ревматологической ассоциации (CRA), опубликовал Medscape.

В ходе клинической оценки шкала SLECRISK позволила выявить тех пациентов с системной красной волчанкой и высоким риском развития сердечно-сосудистых заболеваний, которых не удалось обнаружить с помощью традиционных средств оценки риска. Так, среди участников, у которых впоследствии диагностировали инфаркт миокарда или инсульт, использование традиционной шкалы ASCVD Американской коллегии кардиологов (ACC) позволило отнести к группе высокого риска 8 пациентов, которых пропустили при использовании шкалы SLECRISK. При этом применение шкалы SLECRISK выявило 89 человек из группы высокого риска, которых не удалось обнаружить при использовании шкалы ASCVD.

Авторы отметили, что у пациентов с системной красной волчанкой риск развития сердечно-сосудистых событий повышается гораздо раньше, чем в общей популяции. Например, у женщин 35—44 лет с этим заболеванием риск появления инфаркта миокарда в 50 раз выше, чем у здоровых людей сходного возраста. При этом традиционные методы оценки сердечно-сосудистых рисков, такие как шкала ASCVD или шкала FRS, не учитывают характерные для СКВ воспалительные изменения.

В течение 10 лет наблюдения выявили 90 серьезных нежелательных сердечно-сосудистых событий. Использование шкалы SLECRISK позволило выявить вдвое больше пациентов с умеренным сердечно-сосудистым риском и в 3,5 раза больше участников с высоким риском. Среди пациентов с сердечно-сосудистыми событиями наибольшее влияние оказывали тяжесть заболевания, наличие волчаночного нефрита, повышение уровня комплемента и воздействие кортикостероидов.

К примеру, у 50-летней женщины с системной красной волчанкой 10-летний сердечно-сосудистый риск по шкале ASCVD составил всего 5%. После учета специфических показателей (10-летняя длительность течения заболевания, высокая активность процесса, повышение уровня креатинина и наличие антител к двухспиральной ДНК) риск увеличился до 16,2%.

Согласно обзору, опубликованному в Кокрейновской библиотеке, физические упражнения облегчают симптомы и улучшают качество жизни пациентов с болезнью Паркинсона. При этом исследователи не обнаружили доказательств того, что определенные виды нагрузки работают лучше, чем другие.

Анализ показал, что танцы оказывают умеренное влияние на тяжесть моторных нарушений (среднее снижение по шкале UPD составило 10,32 балла). Еще меньшее влияние оказывали плавание (7,77 балла), упражнения на баланс, функциональные тренировки и ходьба (7,37 балла). Небольшое влияние на выраженность моторных нарушений оказывали тренировки mind‐body и занятия на выносливость. Упражнения на растяжку практически не влияли на тяжесть симптомов.

Качество жизни существенно улучшалось на фоне плавания. Кроме того, умеренно улучшали качество жизни упражнения на баланс, функциональные тренировки и ходьба. 

Авторы исследования отметили, что разница влияния разных физических упражнений невыраженная, но наиболее эффективно применять специальные программы, разработанные для реабилитации пациентов с болезнью Паркинсона.

Детских онкологов-гематологов российские вузы начнут готовить в 2022 году. Сейчас идет проводка всех необходимых документов. Об этом сообщил в интервью ТАСС президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, главный внештатный детский онколог-гематолог Минздрава Александр Румянцев.

Румянцев, который в январе сообщил, что оставляет пост главного детского онколога-гематолога страны и обратился с этой просьбой к новому министру здравоохранения, остался, поскольку получил задание подготовить ряд новых документов, связанных с порядком оказания помощи детям с онкологическими заболеваниями.

«Мы вводим новую специальность детского онколога-гематолога. Это врач терапевтической специальности, который в основном работает с онкологическими больными. Жизнь изменилась, сегодня хирургическое и лучевое лечение у детей является вспомогательным, отходит на второй план. Основная терапия ­– лекарственная, наблюдение за пациентами и так далее», – пояснил Румянцев.

По его словам, необходимые документы он уже подготовил и сдал, они проходят обсуждение и утверждение. «Я надеюсь, что по завершении работы состоится мой уход и передача дел моим ученикам», – сказал Румянцев.

Президент НМИЦ назвал представителей своей специальности очень «продвинутыми» с точки зрения знаний и умений. Они должны получить диплом педиатра, а после этого – подготовку в области онкологии и гематологии. В Америке такое обучение занимает шесть лет, в Германии – десять.

«У нас у человека, который оканчивает факультет детской педиатрии, это занимает от трех до пяти лет. По новой специальности нужно будет три года подготовки. Она включает общую педиатрию и специализацию в области онкологии-гематологии. Если, например, человек окончил лечебный факультет, то ему нужно четыре года. Если педиатрический, то три», – пояснил Румянцев сроки подготовки по новой специальности в России.

В феврале она зарегистрирована в Минюсте, однако в Минтруде необходимо утвердить паспорт специалиста, объединяющий специальности клинического онколога и гематолога в педиатрии. Затем Минобрнауки должно утвердить учебный план для подготовки кадров по этой специальности, пояснил Румянцев хождение документов.

Назначение антибиотиков пациентам со злокачественными опухолями желчных протоков, которые получают терапию дурвалумабом, не снижает эффективности лечения. Результаты исследования TOPAZ-1, представленные в ходе ежегодной конференции ASCO по опухолям желудочно-кишечного тракта GICS 2023 учеными из Университетской больницы Джорджтауна, опубликовал Medscape.

Медиана общей выживаемости среди участников на фоне антибактериальной терапии и без нее оказалась сопоставима и составила 12,6 и 13 месяцев соответственно. Медиана выживаемости без прогрессирования также оказалась сходной в обеих группах: 7,3 месяца на фоне приема антибиотиков и 7,2 месяца без них.

Авторы исследования отметили, что раньше считалось небезопасным назначать антибактериальные препараты пациентам, получающим иммунотерапию. Планируются дополнительные исследования для дальнейшего изучения влияния антибактериальных средств на эффективность терапии рака.